A Vesper Bio divulgou, num comunicado de imprensa recente, que uma nova cápsula para o tratamento da demência apresentou resultados preliminares (“resultados de topo”) encorajadores em ensaios clínicos de fase inicial.
VES001 e demência frontotemporal (FTD): o que está em causa
O tratamento, designado VES001 em referência à sua criadora Vesper Bio, foi concebido para combater a demência frontotemporal (FTD) - a forma de demência mais frequente em pessoas com menos de 60 anos.
Ensaio de segurança inicial em dois centros no Reino Unido e nos Países Baixos
Num ensaio preliminar de segurança, dividido em duas partes e realizado em dois centros médicos nos Países Baixos e no Reino Unido, o VES001 foi administrado a pessoas sem sinais de FTD, incluindo seis voluntários com um risco genético aumentado para a doença.
Nos participantes considerados em risco, a toma diária elevou os níveis, no sangue e no líquido cefalorraquidiano, de uma proteína chamada progranulina - que frequentemente está reduzida em pessoas com FTD - em média mais de 95 por cento, quando comparado com o valor de referência registado no início do ensaio de 3 meses.
Sem terem sido reportados efeitos secundários graves, o VES001 ultrapassou agora a primeira barreira de segurança, após anos de investigação focada em encontrar formas de contrariar défices de progranulina no cérebro.
O que se sabe (e o que ainda falta saber) sobre a progranulina e o gene GRN
A equipa responsável pelo ensaio não divulgou dados detalhados para além dos resultados de topo descritos no comunicado de imprensa da empresa, e os resultados ainda precisam de revisão por pares. Embora sejam animadores, devem ser interpretados com prudência.
A progranulina é essencial para a saúde e o funcionamento dos neurónios. Investigadores já tinham associado mutações no gene da progranulina (GRN) - e a consequente perturbação na produção de progranulina - a lesões no cérebro que conduzem a FTD.
É precisamente esse défice de progranulina que o VES001 procura corrigir, e os investigadores envolvidos consideram que a abordagem pode vir a ajudar pessoas com e sem mutações GRN. Em teoria, se for possível manter níveis adequados de progranulina, a FTD poderá nunca chegar a desenvolver-se.
Como o VES001 atua: o recetor de sortilina
O tratamento incide sobre o recetor de sortilina, conhecido por remover progranulina do cérebro. A função principal do VES001 é reduzir a eficácia do recetor de sortilina, atrasando a eliminação da progranulina.
"Durante vários anos, temos estudado o papel do recetor de sortilina na neurodegeneração", afirma Nykjær.
"Ver este conhecimento traduzido num tratamento que agora demonstra resultados clínicos promissores é um grande avanço para a área - e um testemunho da importância vital da investigação básica no desenvolvimento de novas terapêuticas."
Em pessoas com uma mutação genética GRN, foi observado que o tratamento repôs a progranulina para valores próximos do normal, tanto no plasma sanguíneo como no líquido cefalorraquidiano que circula pelo sistema nervoso do corpo, transportando nutrientes e removendo resíduos.
Próximos passos e potencial impacto
Os investigadores não se comprometeram com um calendário para a disponibilização do tratamento ao público - serão necessários ensaios clínicos adicionais antes disso -, mas, para já, os sinais são positivos para o VES001. E o impacto potencial pode ser muito significativo.
"O aumento dos níveis de progranulina de volta a níveis normais nestes portadores de mutação assintomáticos - que sabem que irão desenvolver sintomas nos próximos 10 a 20 anos - aponta para o potencial futuro deste tratamento em evitar que as pessoas cheguem a desenvolver sintomas de FTD", afirma o neurologista Jonathan Rohrer, investigador principal do ensaio no Queen Square Institute of Neurology do University College London.
Os ensaios estão registados no ClinicalTrials.gov, aqui e aqui, e o comunicado de imprensa da Vesper Bio está aqui.
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